Új génterápiás módszert tesztelnek súlyos szembetegség kezelésére

• Jó hírek, Jó tudni
• 2026. június 12.
• 0

Már embereken is tesztelik azt az új génterápiás eljárást, amely a károsodott szemsejtek regenerálását célozza.

Új szakaszába lépett egy olyan kutatás, amely hosszabb távon új lehetőségeket nyithat bizonyos súlyos szembetegségek kezelésében. Egy amerikai klinikai vizsgálat első résztvevője olyan kísérleti génterápiás kezelésben részesült, amelynek célja a szem károsodott sejtjeinek részleges „megfiatalítása” és működésük helyreállítása.

A fejlesztést a Life Biosciences támogatja. A kutatók egy olyan technológiát vizsgálnak, amely három gén aktiválásával próbálja részlegesen újraprogramozni az öregedő vagy károsodott sejteket, hogy azok bizonyos tulajdonságaikban fiatalabb állapotba kerüljenek vissza, miközben megtartják eredeti szerepüket.

Fontos hangsúlyozni, hogy a módszer jelenleg még korai klinikai vizsgálati szakaszban jár, így egyelőre nem tekinthető bevált kezelésnek.

A cél most a zöldhályog okozta károsodás lassítása vagy helyreállítása

A mostani vizsgálat középpontjában a glaukóma, vagyis a zöldhályog áll.

Ez a betegség világszerte a látásvesztés egyik leggyakoribb oka, hátterében pedig gyakran a látóideg fokozatos károsodása áll. A kutatók azt szeretnék megérteni, hogy a génaktiválás révén létrejövő fehérjék képesek lehetnek-e támogatni a látóideg idegsejtjeinek regenerációját vagy működésének megőrzését.

A cél tehát nem egyszerűen a tünetek enyhítése, hanem annak vizsgálata, hogy befolyásolható-e maga a károsodási folyamat is.

Nagy lehetőség, de még sok a nyitott kérdés

A sejtek átprogramozásának gondolata régóta foglalkoztatja a kutatókat, ugyanakkor ez a terület komoly óvatosságot is igényel.

Korábbi állatkísérletek ugyanis arra utaltak, hogy a sejtek működésének módosítása elméletileg nem kívánt következményekkel is járhat, többek között daganatképződési kockázat is felmerült.

Matt Kaeberlein, az Optispan társalapítója így fogalmazott:

„Az átprogramozásnak óriási előnyei lehetnek, ha biztonságosan alkalmazható embereknél, de a technológia még gyerekcipőben jár, és a katasztrofális mellékhatások kockázata magas.”

A szakember szerint ugyanakkor a szem ebből a szempontból megfelelő kiindulási terület lehet, mert egy esetleges mellékhatás kisebb általános kockázattal járhat, mint más szervek kezelése során.

Korábbi eredmények biztatók voltak, de az emberi vizsgálat most kezdődik

A kutatás előzményei több évre nyúlnak vissza.

2020-ban David Sinclair, a Harvard Orvostudományi Egyetem genetikusa és kutatócsoportja állatkísérletekben olyan eredményeket mutatott be, amelyek szerint bizonyos esetekben sikerült javítani az időskori vagy glaukómával összefüggő látásvesztést.

Azóta az eljárást rágcsálókon és főemlősökön is tesztelték, és a beszámolók szerint nem tapasztaltak súlyos mellékhatásokat.

A mostani klinikai vizsgálatban legfeljebb 12 glaukómás beteg vesz részt, később pedig olyan pácienseket is bevonhatnak, akik nem-arteriás elülső ischaemiás látóideg-elhalásban (NAION) szenvednek.

A következő évek egyik legfontosabb kérdése az lesz, hogy a laboratóriumi és állatkísérletes eredmények emberi környezetben is megismételhetők-e biztonságosan.

Forrás: hazipatika.com